大乘佛教盛行的时期是印度社会全面发展，宗教、文学、艺术繁盛的时期，南北印度历经案达罗（公元前232～公元225）、贵霜（公元1世纪末～3世纪中）、笈多（320～470）等宗教政策宽松或扶持佛教的王朝，大小乘佛教的思想与流传都有长足发展，于4至6世纪时达到鼎盛。
印度东部的那烂陀寺，始建于5世纪初笈多帝日王时期，经历代扩建成为绵延十几公里容纳上万人的佛教最高学府。5世纪末以后笈多王朝失势，6世纪后，北印度德里一带兴起的萨他泥湿伐罗国（Sthāneśvara）逐渐扩张，至606年喜增王（Harṣavardhana）统一了北印大部，称戒日王（Śīlāditya），都于曲女城，采取宗教平等政策，佛教在这一时期可谓是衰落前的最后辉煌。玄奘就是在戒日王统治时期来到印度，并深得戒日王赏识。玄奘和义净也都曾在那烂陀寺求学。
约于公元前1世纪开始在印度兴起的一些佛教形式，在教法、理论、实践等诸多方面有别于主流，初称“菩萨乘”，其经典则称“方广”或“方等”。后来这一潮流被冠以“大乘”（mahāyāna）之名，运载广大之义，以显其胜，同时贬称旧有的部派为“小乘”（hīnayāna）。虽然大乘可能与大众部的关系较为密切一些，却并非是新分裂出的部派，而是一种不限于某个部派的新思潮，因此也没有形成自己的僧律。时至今日，大乘僧人仍受小乘戒律。
概略来说，大乘与小乘的差别主要体现在以下四个方面：
在经典上，小乘只奉行早期的经教，而斥大乘经非佛说；大乘则认为小乘经典虽为佛说，却是权便而非究竟，唯大乘经圆满了义。
在理论上，小乘各派注重个人解脱，以生命现象的无常来解释“无我”，即“人无我”；大乘则更加涉入对终极真理的思考，除人无我之外，还主张一切法无我，主客双泯，一切唯是空名而无自体。
在实践上，小乘以自利为主，强调出世与个体解脱；大乘则以利他为自利，行菩萨道而广度众生。
在目标上，小乘佛教不深究阿罗汉与佛的差异，以证涅槃得阿罗汉果为最高目标；大乘则认为阿罗汉并非终极，主张经菩萨十地最终成佛，才是究竟解脱。关于佛陀的观念，早期佛教虽也有多佛信仰，但是影响有限，佛陀通常指释迦牟尼；而大乘则以“众生皆可成佛”为信念，认为有无量无边的佛存在于各个世界，在禅修与观佛的实践中逐渐神化佛陀，并且出现了菩萨信仰。
关于大乘佛教起源问题，目前学界仍有很大争议，从最初的大众部起源说，到后来的佛塔崇拜、非僧非俗教团、林栖比丘起源说等等，乃至近年重提大众部的影响。大乘佛教很可能并非出自一个地域和来源，本身也不是一个思想统一的新部派，而是后世对相当长一段时期之中多种思想趋向的统称或身份认同。
阿育王之后，孔雀帝国开始衰落，印度又重回割据。其后的巽伽王朝（Śuṅga，公元前185年～前75年）扶持婆罗门教而抑制佛教，佛教中心遂向南和西北两个方向转移，并且由于失去王权依怙而转向大众。印度南部的案达罗王朝（Andhra）消灭了继巽伽之后的甘婆王朝，国力强盛一时，该王朝对佛教的政策相对宽松，允许其自由传播，于是这里成为了新的佛教中心，这里也是大众部流布之地，很可能对大乘思想的产生起了催化作用。大乘中观思想的创始人龙树，出生和主要活动区域就在这里。
在西北印度，从公元前2世纪初始大夏的希腊人不断入侵，建立了一些国家并逐渐接受了佛教信仰。公元前2世纪末大月氏西迁并逐步占领大夏，于公元1世纪建立了贵霜王朝，以犍陀罗（今巴基斯坦白沙瓦地区）为中心，疆域覆盖阿富汗、克什米尔、旁遮普等地，贵霜王朝第三代迦腻色迦王原崇信拜火教，后皈依佛教并极力支持，在佛教中赢得了仅次于阿育王的声誉。这一时期的西北印度在政治上更替迅速，佛教与来自中亚甚至欧洲的诸多思想形态相碰撞，可能是大乘佛教的另一来源。
从公元前1世纪开始在印度出现了大乘经典。大乘经典初传不久即书写成文，对书写的重视可能也对大乘佛教的兴起产生了作用，经典体例也逐渐由模仿口述演化为结构清晰的编辑形式。
这一时期的婆罗门教在沙门思潮的刺激下，正统六派哲学逐步完成了理论化的重组。与此同时，以般若经类的出现为代表，佛教思想也在进行着哲学化。
般若经的主要思想是“一切法空”，在流传过程中形成了不同部头，如《八千颂般若》《二万五千颂般若》和《十万颂般若》等。最早的汉译大乘佛典之一——公元179年支娄迦谶所译的《道行般若经》，即《八千颂般若》之异译，其原本很可能以印度西北方言——犍陀罗语所写。近年则在巴基斯坦出土了抄写于公元1世纪的犍陀罗语《八千颂般若》残卷。观佛与净土信仰也在初期大乘经中占有重要地位，《无量寿经》、《阿閦佛国经》等净土类经典几乎与般若类经典同时涌现。其他影响较大的早期印度大乘经典还有《法华经》、《华严经》和《维摩诘经》等。
